En 2018, la FDA a créé le programme "Breakthrough Device" destiné aux innovations de rupture. Les dispositifs médicaux qui entrent dans ce cadre se voient offrir une "voie d'accès rapide" au marché américain. Le cabinet Ken Block Consulting nous explique de quoi il retourne.

Il existe plusieurs façons d'accéder au marché américain : l'homologation 510(K), la classification De Novo ou le PMA (Pre-Market Approval). Mais dans tous les cas, il faut faire preuve de patience entre la demande de commercialisation et son autorisation. C'est pour accélérer ce processus que la FDA a mis en place, pour les dispositifs médicaux innovants, le programme Breakthrough Device, qui remplace les précédents programmes d'accès accéléré Expedited Access Pathway et d'évaluation prioritaire Priority Review.

Un accélérateur d'évaluation

Si le fabricant parvient à obtenir le statut de Breakthrough Device pour son DM innovant, cela se traduit par une collaboration étroite avec le personnel de la FDA. Parmi les avantages figurent l’organisation de réunions fréquentes pour discuter de problèmes techniques et/ou cliniques, un accord sur les données requises pour la future demande d’autorisation de commercialisation, et un examen prioritaire de cette demande.

Le programme en lui-même ne consiste pas à "approuver" un dispositif. Il vise uniquement à fluidifier et à accélérer le processus d’évaluation de la FDA, qu’il s’agisse d’une homologation 510(k), De Novo ou PMA.

Pour qui et pour quoi ?

La participation au programme Breakthrough Device est ouverte à toute entreprise développant un nouveau dispositif médical (éventuellement combiné) destiné au marché américain avec la promesse d’un impact important.

Le statut de Breakthrough Device a été attribué aussi bien à des start-up qu'à des grands groupes cotés en bourse.

Pour déposer une demande de désignation Breakthrough Device, il n’y a pas de contrainte de date, de localisation géographique, ni de taille. Des entreprises implantées aux États-Unis bien sûr, mais également en France, en Belgique, en Suisse, au Royaume-Uni, en Israël, au Japon… ont déjà pu bénéficier de ce programme.

Une demande écrite sous la forme d'une Q-Submission

Les candidats doivent remplir et envoyer une demande de désignation écrite appelée Q-Submission qui suit les principes énoncés dans deux guides de la FDA intitulés :

• Breakthrough Devices Program
• Requests for Feedback and Meetings for Medical Device Submissions : The Q-Submission Program

La demande Q-Submission doit traiter de manière adéquate plusieurs questions comme :

• le caractère unique de la technologie du dispositif,
• son application médicale,
• ses avantages techniques et cliniques par rapport aux solutions existantes,
• la relation entre la nouvelle technologie mise en œuvre et le diagnostic du patient ou les résultats du traitement,
• l'état d'avancement du développement du dispositif.

Cette demande doit inclure aussi un argumentaire convaincant sur l'aptitude du dispositif à traiter ou à diagnostiquer une maladie ou une affection potentiellement mortelle ou irréversiblement invalidante, et démontrer qu’il s'applique à une population de patients américains pertinente.

Une démarche gratuite

La FDA ne facture pas de frais associés à la participation au programme. Etant donné que tous les dispositifs ne sont pas acceptés, les entreprises sont invitées à comprendre l'effort important à fournir pour élaborer une stratégie de candidature efficace qui leur permettra d'espérer la désignation.

Comme pour toute demande adressée à la FDA dont les enjeux sont importants, la candidature au programme Breakthrough Device bénéficie d’une forte implication du consultant approprié de la FDA. Ce dernier pourra fournir les conseils réglementaires nécessaires pour comprendre tous les aspects et bénéfices de ce programme unique.

Les candidats sont censés être informés de la décision de la FDA, qu'elle soit positive ou négative, par lettre officielle dans les 60 jours calendaires suivant la réception de la demande de désignation Q-Submission.

L’exemple de deux bénéficiaires

Deux entreprises ont déjà fait appel aux conseils du cabinet Ken Block Consulting pour poser leur candidature au programme Breakthrough Device, avec une désignation à la clé pour chacune : Neural Fiber Optic Systems, Inc. (NFOSYS) et Oxford Brain Diagnostics Ltd (OBD).

La première est une start-up américaine qui développe le dispositif FLOXsp, intégrant une technologie laser. Celui-ci utilise des sondes optiques peu invasives pour mesurer, en temps réel, les changements d’oxygénation et de flux sanguin dans la moelle épinière. Le FLOXsp a reçu le statut de Breakthrough Device car il permet de réduire la fréquence de certaines complications chirurgicales susceptibles de causer une paralysie permanente.

La seconde est une start-up britannique qui développe une technologie innovante de mesure des désordres corticaux (CDM pour Cortical Disarray Measurement) afin d'identifier diverses affections du cerveau par l'analyse des données IRM. Il s’agit d’un dispositif médical logiciel conçu pour prédire la transition vers la maladie d'Alzheimer des patients déjà diagnostiqués avec un trouble cognitif léger (MCI pour Mild Cognitive Impairment). Le dépôt du dossier a également abouti à la qualification de Breakthrough Device.

kenblockconsulting.com