Depuis octobre 2013, de nouvelles règles s'appliquent en France pour l’évaluation médico-économique des produits de santé. Il est recommandé aux industriels d'anticiper leurs besoins et de s'interroger sur la nécessité d'une étude clinique ad hoc. De nombreuses questions subsistent pour les DM en post-inscription.

Auteur | Antoine Lafuma, membre du groupe AFCROs DM

L’évaluation médico-économique est devenue obligatoire pour tout dispositif médical revendiquant une ASA (Amélioration du Service Attendu) modérée à majeure avec des prévisions de chiffre d’affaires conséquentes. Le seuil minimum de ces prévisions a été fixé par la HAS (Haute Autorité de Santé) à 20 millions d’Euro TTC de ventes au bout de deux années après la primo-inscription. Ce seuil s’applique également aux ventes actuelles en cas de renouvellement.

Le décret d’octobre 2013 précise les caractéristiques du document (« deliverable ») à fournir à la CEESP (Commission Evaluation Economique et de Santé Publique) dans le cas d’une évaluation médico-économique. La CEESP émet un avis sur l’efficience prévisible ou constatée du produit ou de la technologie, sur la base des documents fournis. Si les données sont insuffisantes, la CEESP précise les données nécessaires ainsi que les délais de transmission. La CEESP peut modifier son avis compte-tenu des observations, et transmet la version définitive au fabricant avec copie au CEPS. Ce document est rendu public et pourra donc avoir un retentissement sur la commercialisation en dehors du territoire français.

Nouveaux DM : intérêt de l'étude observationnelle

Les conséquences pour les fabricants sont variables en fonction des produits, de leur ancienneté, des volumes attendus et de la stratégie mise en œuvre. Pour les nouveaux produits dont les prévisions de chiffre d’affaires sont supérieures au seuil, la revendication d’une ASA 3 nécessite un essai clinique contrôlé contre un comparateur acceptable, avec un critère d’efficacité pertinent et validé afin d’obtenir une inscription en nom de marque et une négociation de prix avec le CEPS (article L165-2). En revanche, la situation s’avère plus délicate en ce qui concerne les produits anciens ayant obtenu une ASA suffisante et dont le chiffre d’affaires est supérieur au seuil.

Dans le cas de la primo-inscription, les résultats de l’essai clinique seront habituellement injectés dans un modèle coût-efficacité. En effet, dans la plupart des cas, les résultats issus de l’essai clinique ne permettent pas d’estimer correctement l’efficience d’une stratégie car ils sont trop éloignés de la « vie réelle » et de l’impact sur l’organisation des soins en France. La très grande majorité des essais cliniques médico-économiques réalisés il y a une vingtaine d’années pour des médicaments n’ont d’ailleurs pas servi à grand-chose. L’essai clinique peut toutefois permettre de recueillir des données utiles dans l’analyse économique (consommation de soins, EQ5D, HUI3…). Néanmoins, il est parfois plus productif, voire nécessaire, de réaliser une étude observationnelle sur la pathologie si les conséquences économiques et les informations relatives aux états de santé et aux événements évités ne sont pas disponibles dans la littérature ou dans les bases de données.

Une étude post-inscription (ad hoc ou sur base de données) avec une double finalité clinique et économique (notion de guichet unique) peut être exigée par la CNEDIMTS ou le CEPS à l’issue de la négociation.

Respecter les instructions du guide méthodologique

Pour un renouvellement, il faut faire un recensement de ce qui est disponible dans les bases de données françaises et tenter de trouver les résultats d’une étude post-inscription bien pensée et bien conduite.

Pour certains produits, des compléments économiques ont été demandés, mais pour les autres… il n’y a pas de positionnement clair de la HAS. On pourra alors utiliser ces informations directement ou en utilisant un modèle. Lorsque rien n’est disponible ou utilisable, il semble nécessaire de prévoir la réalisation d’une étude ad hoc. Il est toutefois recommandé de vérifier au préalable la nécessité de l’évaluation médico-économique auprès de la HAS en sollicitant une rencontre précoce.

Les informations nécessaires aux évaluations médico-économiques que l’on doit documenter dans les études cliniques ou les études observationnelles doivent respecter les recommandations françaises pour les études médico-économiques publiées par la HAS en octobre 2011.

Les critères d’efficacité préférables sont les années de vie ou de qualité de vie (échelles validées : EQ5D / HUI3). Le comparateur doit être pertinent pour la situation française de prise en charge des patients.

Les évaluations médico-économiques fournies à la HAS sont jugées sur le respect des recommandations du guide méthodologique. Ce dernier ne fournit pas de seuil pour le niveau d’efficience considéré comme acceptable. Le seuil pourrait être variable selon le niveau d’ASA, la pathologie, la taille de la population-cible…

Actuellement, des incertitudes persistent car la doctrine française en matière de prise en compte des évaluations économiques dans la régulation des soins de santé reste peu explicite, à la fois dans la relation entre les résultats obtenus et la décision et dans le processus de réalisation.

Par ailleurs, les obstacles matériels à la conduite d’évaluations médico-économiques ne sont pas encore levés : transparence des prix, accès aux données médico-administratives…

AFCROs, F-92100 Boulogne-Billancourt, www.afcros.com